随机对照试验和随机化方法
1 随机对照试验和随机化方法
原则和要素 实验设计三原则 口随机:保证受试者情况在各组间的均衡性 口对照:去除随机变异和其他非研究因素的影响,凸 显研究药物的效果 口重复:充足的样本量,保证能检出的确存在的差异 临床试验要求相同
2 原则和要素 ◼ 实验设计三原则 ❑ 随机：保证受试者情况在各组间的均衡性 ❑ 对照：去除随机变异和其他非研究因素的影响，凸 显研究药物的效果 ❑ 重复：充足的样本量，保证能检出的确存在的差异 ◼ 临床试验要求相同
对照的必要性 没有比较就没有鉴别 是比较的基础,说明假设是否正确: 口有人研究假药镇痛的效果达60%-70% 控制实验过程中非研究因素的影响和偏倚:个 体差异和影响因素不同 a白细胞计数在一天中的波动 口5-FU快速注射治疗晚期肠癌的20个临床试验:有效 率8%-85%——病例选择:病情发展程度、好转标 准 a脉络宁疗效的变异:60%-92%
3 对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别 ◼ 是比较的基础,说明假设是否正确： ❑ 有人研究假药镇痛的效果达60%-70% ◼ 控制实验过程中非研究因素的影响和偏倚：个 体差异和影响因素不同 ❑ 白细胞计数在一天中的波动 ❑ 5-FU快速注射治疗晚期肠癌的20个临床试验：有效 率8%-85%——病例选择：病情发展程度、好转标 准 ❑ 脉络宁疗效的变异：60%-92%
对照的必要性 --没有比较就没有鉴别 ■疾病的自愈倾向 口感冒、哮喘等 100名感冒患者 服用感冒药A1周后观察:体温 体温、鼻塞流涕情况 下降和鼻塞流涕 缓解状况 结论:该药能有效治疗感冒,改善鼻塞流涕状况
4 对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别 ◼ 疾病的自愈倾向 ❑ 感冒、哮喘等 100名感冒患者 体温、鼻塞流涕情况 1周后观察：体温 下降和鼻塞流涕 缓解状况 服用感冒药A 结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况
常用的对照 空白对照:试验组用新药(疗法),对照组不给 任何药物或处理,易导致心理差异 安慰剂对照:试验组用新药(疗法),对照组给 安慰剂(与试验药性状相同但不含有效成分) 其他有效药物对照:试验组用新药(疗法),对 照组给原有的有效药物或疗法 自身对照:前后:时间问题; 其它:历史对照、文献对照(缺乏可比性:病人 来源和试验条件)
5 常用的对照 ◼ 空白对照：试验组用新药（疗法），对照组不给 任何药物或处理，易导致心理差异 ◼ 安慰剂对照：试验组用新药（疗法），对照组给 安慰剂（与试验药性状相同但不含有效成分 ） ◼ 其他有效药物对照：试验组用新药（疗法），对 照组给原有的有效药物或疗法 ◼ 自身对照：前后：时间问题； ◼ 其它：历史对照、文献对照（缺乏可比性：病人 来源和试验条件）