药物治疗 原则:补其所缺去其所余 出生前治疗 症状前治疗 现症病人治疗
❖ 现症病人治疗 ❖ 症状前治疗 原则：补其所缺 去其所余 药物治疗 ❖ 出生前治疗
饮食疗法 原则:禁其所忌 产前治疗 现症病人治疗 She was an idiot and unable to stand walk or talk; she showed no interest in her food or surroundings, and spent her time groaning, crying, and banging her head Bickel H. Exp Med Surg. 1954; 12(1): 114-117
饮食疗法 原则：禁其所忌 ❖ 产前治疗 ❖ 现症病人治疗 “She was an idiot and unable to stand, walk, or talk; she showed no interest in her food or surroundings, and spent her time groaning, crying, and banging her head”. Bickel H. Exp Med Surg. 1954; 12(1): 114-117
PHENY LALANIHE·FREE LOW- PHENYLALANINE DIET 15-39· TYROSINE 49.PHENY 1a上 ih。u tyrosine y。sine go 60 2。F --N。 RMAL LEVEM.少 VEL 28 26 25 50o PHEN ANI PHEN RUY IO0ELEYEL 4i0 l18263iB DEC JAN FEB MARCH NOV. DEC 1s51 1352 Biochemical reactions to phenyialaninefree and to: lowphenylalanine diet
基因治疗 基因治疗 gene therapy)运用DN重组技 术设法修慧者细胞中有缺陷的基 因,使细地恢复正常功能而达到治 疗遗传病的目的
基因治疗 基因治疗(gene therapy)：运用DNA重组技 术设法修复患者细胞中有缺陷的基 因，使细胞恢复正常功能而达到治 疗遗传病的目的
基因治疗的策略 基因修正( gene correction):定点导入外源正 常基因,代替有缺陷的基因,对靶 细胞基因组无任何改变。属于直接 治疗。 基因添加( gene augmentation):非定点导入 外源正常基因,而没有去除或修复 有缺陷的基因。属于间接治疗
基因治疗的策略 基因修正(gene correction)：定点导入外源正 常基因，代替有缺陷的基因，对靶 细胞基因组无任何改变。属于直接 治疗。 基因添加(gene augmentation)：非定点导入 外源正常基因，而没有去除或修复 有缺陷的基因。属于间接治疗